#Gentherapie #CAR T Zelltherapie
Vor 3 Wochen erschien im renommierten Science Translational Medicine Journal ein Artikel mit dem Titel “Molecular remission of infant B-ALL after infusion of universal TALEN gene-edited CAR T cells”. Kurz: Es geht um eine neu entwickelte Gentherapie, die 2 Kinder von ALL geheilt hat. Doch was ist ALL? ALL steht für Akute Lymphatische Leukämie. Es handelt sich also um “Blutkrebs”, bei dem Lymphozyten betroffen sind, in diesem Fall sogenannte B-Zellen.
Mit durchschnittlich 3,3 Erkrankungen/100.000 Einwohner <15 Jahre ist es eindeutig der häufigste Krebs, den Kinder bekommen (ca. 30% aller krebskranker Kinder). Die derzeitige Therapie richtet sich danach, wie weit fortgeschritten der Krebs ist. Generell ist zu sagen: Chemotherapie ist scheiße, vor allem in dem Alter!
Bei eindeutig erhöhtem Rezidivrisiko (Chance, dass der Krebs zurückkommt), gibt es die Möglichkeit einer Stammzelltransplantation. Der Therapieerfolg ist hier jedoch stark abhängig von sogenannten MHC-Molekülen, die möglichst gut “matchen” sollten. Wie man merkt, ist die Behandlung sehr kompliziert und wird nur von ausgebildeten Spezialisten durchgeführt. Doch was, wenn eine einzige Gentherapie möglich wäre, die “sofort” zur Heilung führt?
Derartiges wurde nun von Ärzten am Londoner Great Ormond Street Hospital mit 2 Babys im Jahre 2015 versucht. ALL ist sehr aggressiv, aber meistens gut in Griff zu bekommen. Bei den 2 Mädchen wurde jedoch bereits einiges an Medikamenten ausprobiert. Nichts schlägt so an, wie erhofft. Man beschließt, eine CAR-T-Zelltherapie einzuleiten. Diese Therapie funktioniert folgendermaßen: Man nehme T-Zellen von Spendern, behandle sie mit speziell präparierten viralen Vektoren, die ihr Erbmaterial in die Zellen injizieren, und gebe die gentechnisch veränderten CD8 positiven Zellen den kranken Babys. Wait, what?
Auf Deutsch: Man nehme z.B. Herpesviren, nehme die krankheitserregenden Teile heraus, füge ein neu entwickeltes Gen ein, infiziere Spender-T-Zellen mit dem Virus, der sein Erbmaterial den T-Zellen gibt, spritze die Zellen ins Blut der Kinder, sodass diese nun kranke Zellen attackieren. Puh, selbst auf deutsch noch schwer zu erklären… Macht aber nichts, wenn nicht alles verstanden wurde. Denn das besondere daran: Das Gen, was die Zellen bekommen haben, ist künstlich hergestellt. Das heißt, dass es in der Natur dieses Gen vorher nicht gab!
Aus diesem Grund heißen die entstehenden Zellen CAR-T-Zellen (Chimeric Antigen Receptor T-cells). Mithilfe dieses neu entwickelten Rezeptors werden von den cytotoxischen T-Zellen sogenannte CD19-Proteine erkannt, die besonders bei B-Zellen exprimiert sind, welche hauptsächlich für den Krebs verantwortlich sind.
Wenn derartiges möglich ist, scheinen wir doch tatsächlich etwas vom menschlichen Körper verstanden zu haben. Klar, hier geht es um eine Krankheit. Aber was ist, wenn wir dem Kind eine neue Augen-/Haut- was auch immer Farbe geben wollen? Die ethische Diskussion muss heute geführt werden. Sie darf nicht abgewürgt werden, weil derartiges heutzutage noch zu “teuer” ist. Wir müssen diskutieren, bevor das Sequenzieren des Genoms billiger wird.